Groupes de maladies héréditaires aussi appelées dystrophies musculaires,
 engendrant une atrophie musculaire grave, à évolution progressive.

 La myopathie de Duchenne est récessive, liée au sexe (atteignant les garçons),
 généralisée, et débute dans l'enfance.  Elle est due à la mutation récessive
 du gène DMD sur le chromosome X (X p21.2), mise en évidence en 1987.

 La myopathie mitochondriale est due à une mutation au sein de l'ADN
 mitochondrial, qui entraîne une diminution progressive de la production
 d'énergie dans les cellules touchées.

 Un traitement utilisant des ARN interférents et des ARN antisens pour inactiver
 des gènes défectueux a permis de soigner des chiots atteints de myopathie de
 Duchenne en réduisant leur handicap moteur.  Selon les auteurs de l'étude, 90 %
 des myopathes pourraient être traités par cette méthode [05/2009].

 Trois équipes indépendantes sont parvenues à stopper chez la souris la
 myopathie de Duchenne.
 Ils ont pour cela programmé un virus pour exciser, à l'aide de la technique
 CISPR/Cas9, le gène DMD défecteux et le remplacer par un gène fonctionnel
 capable de synthétiser la dystrophine, rétablissant en quelques semaines les
 fonctions musculaires des rongeurs [02/2016].